Her iki tedavi de diyet ve egzersizin etkili olmadığı, yüksek kolesterole genetik yatkınlığı olan kişilere yönelik.
Uzmanlar, her iki tedavinin de daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyduğunu ve muhtemelen onay için yıllarca beklemek gerektiğini belirtiyor.
Kolesterol genetiğini hedefleyen iki umut verici yeni klinik çalışma bu hafta Amerikan Kalp Derneği’nin yıllık konferansında açıklandı.
Yaratıcıları, sağlıksız kolesterol seviyelerini düşürmek için tasarlanan her iki ilacın da etkili ve güvenli olduğunun gösterildiğini söyledi.
İlaçlar, yüksek kolesterole genetik yatkınlıkla doğan insanları hedef alıyor ve kullanıcının kalp krizi ve felç riskini azaltıyor.
Yüksek kolesterolü yönetmeye yönelik mevcut araçlar arasında egzersiz, diyet ve statin ilaçları yer almaktadır.
Bu iki yeni ilaç, yüksek kolesterolün genetik nedenini araştıran ilk ilaçlar olacak.
Ancak ikisi de yakın zamanda piyasaya çıkmayacak çünkü her ikisi de tüketiciler için onaylanmadan önce yıllar süren daha fazla araştırmaya ihtiyaç duyuyor.
Fakat uzmanlar sonuçların cesaret verici olduğunu söylüyor.
New Jersey’deki Kroll Tıp Grubu ve Kolesterol Tedavi Merkezi’nde doktor ve Kuzeydoğu Lipid Derneği direktörü Dr. Spencer Kroll, “Yeni çalışmalar… kardiyovasküler tıp dünyasında gerçekten çığır açıcı bir değişiklik” dedi.
Araştırmada yer almayan Kroll, Medical News Today’e şunları söyledi:
“Erken aşamadaki klinik araştırmalarda olsalar da, bu çalışmalar kolesterol yönetimi ve kardiyovasküler hastalık tedavisinin çok modlu ve bireyselleştirilmiş bir süreç olduğunu gösteriyor. Artık herkese uygun tek statin tedavisinden, hastaya özel kişiselleştirilmiş tedavilere doğru ilerleyen kolesterol tedavisi alanına giriyoruz.”
Yeni ilaç genetik düzeyde kolesterolü hedef alıyor
Tedavilerden biri Boston merkezli Verve Therapeutics’ten geliyor ve baz düzenleme adı verilen bir gen düzenleme yöntemini kullanıyor.
IV yoluyla verilir ve “kötü kolesterol” olarak da bilinen yüksek LDL seviyeleriyle ilişkili PCSK9 genini hedef alır.
Araştırmacılar, ilacın PCSK9’da küçük bir değişiklik yaparak kolesterolü yükseltme yeteneğini sınırladığını açıklıyor.
Teorik olarak, denekler şu ana kadar yalnızca altı ay boyunca takip edilmiş olsa da, tek seferlik bir tedavi ömür boyu sürmelidir.
İlk çalışmada yalnızca 10 katılımcı vardı ve ilacın güvenliğine bakmayı amaçlıyordu.
Deneklerin çoğu, kolesterol seviyelerinde ölçülebilir bir fark yaratacak kadar büyük dozlar almadı ancak deneyi önemli yan etkiler veya sağlık sorunları olmadan atlattı.
Verve Therapeutics araştırmacıları, LDL seviyeleri yarıdan fazla düşen üç deneğe daha yüksek dozlar verdiklerini bildirdi.
Çalışma katılımcılarının tamamında, doğumdan itibaren yüksek kolesterol düzeyleriyle karakterize edilen, heterozigot ailesel hiperkolesterolemi adı verilen genetik bir durum vardı.
Bu duruma sahip pek çok kişi 30’lu veya 40’lı yaşlarına geldiklerinde kalp krizi geçirir.
MemorialCare Saddleback’teki Yapısal Kalp Programının tıbbi direktörü ve girişimsel kardiyolog Dr. Cheng-Han Chen, “İnsanda ilk kez yapılan bu deney çok küçük olmasına rağmen, birkaç hastada LDL düzeylerinde büyük bir düşüş gösterdi” dedi.
Chen, Medical News Today’e şunları söyledi: “En önemlisi, çalışma ‘temel düzenleme’ tekniğinin insanlarda karaciğerde işe yarayabileceğini göstermede başarılı oldu. Bunlar, insanlarda kavram kanıtını gösteren ilk klinik sonuçlardır, ancak daha geniş ölçekte kullanılmadan önce çok daha fazla araştırma yapılması gerekir.”
Bu ilaca ilişkin araştırma henüz hakemli bir dergide yayınlanmadı.
Yeni kolesterol ilacı lipoproteinleri hedef alıyor
Konferansta kolesterolü düşürmeyi amaçlayan ikinci, potansiyel olarak çığır açıcı bir terapi de açıklandı.
Bu, lipoprotein adı verilen kolesterol ile ilişkili bir protein türünü hedef alır.
Lipoprotein(a) düzeyi yüksek olan kişilerin atardamarlarında yağ ve kolesterol birikmesi riski yüksektir.
Lipoprotein, LDL kolesterolüne yapışarak potansiyel olarak plak birikmesine neden olur.
Bu durum genetiktir ve araştırmacılar egzersiz, diyet ve statinlerin lipoprotein seviyeleri üzerinde çok az etkisi olduğunu belirtmiştir.
İlaç şirketi Eli Lilly tarafından finanse edilen araştırma ekibi, lipoprotein(a) parçacığının önemli bir protein bileşeni seviyesindeki üretimi engellemeye yardımcı olan lepodisiran adlı bir ilacı kullandı.
İkinci çalışma da küçüktü; Amerika Birleşik Devletleri ve Singapur’da yüksek düzeyde lipoprotein(a) bulunan yalnızca 48 yetişkin üzerinde yapıldı.
Araştırmacılar ilacın hiçbir önemli yan etkisi olmadan güvenli bulunduğunu bildirdi.
İlacın tek dozda lipoprotein(a) düzeylerini de bir yıl boyunca %94 oranında azalttığını söylediler.
Araştırmacılar, Amerika Birleşik Devletleri’ndeki 64 milyon yetişkinin lipoprotein seviyelerinin yüksek olduğunu belirtti.
Yeni kolesterol ilaçları üzerinde daha fazla araştırmaya ihtiyaç var
Araştırmada yer almayan uzmanlar Medical News Today’e, çalışma sonuçları umut verici olsa da her iki tedavinin de kat etmesi gereken uzun bir yol olduğunu söyledi.
Kilo verme programı Found’un baş sağlık görevlisi ve Amerikan Obezite Tıbbı Kurulu’nun eski tıbbi direktörü Dr. Rekha Kumar, tedavilerin nihayet onaylandığında başka dezavantajları olabileceğini söyledi.
Kumar, “Bu iki yeni potansiyel ilacın etki mekanizması nedeniyle bu yeni bir durum ama her ikisi de günlük kullanımdan uzak” dedi.
“Her ikisi de kolesterol metabolizmasıyla ilgili spesifik genetik anormallikleri hedef alıyor, bu da kolesterol metabolizması bozuklukları için kişiselleştirilmiş tedaviler yönünde ilerledikçe bunu önemli bir gelişme haline getiriyor.
İlaçlar kişiselleştirildiğinde çok pahalı hale geliyor, dolayısıyla belirli bir popülasyonu tedavi eden bir ilacın yüksek maliyetinden bahsediyoruz. Çoğu zaman pek çok kişi bu hastalıklara sahip olduklarını veya bu genetik anormallikler için test yaptırmak için doğru bakıma erişimleri olduğunu bilmiyor.”
